تجربة سريرية جديدة لاستبدال الخلايا في مرض باركنسون

أعلنت شركة Aspen Neuroscience، Inc. أنها ستطلق هذا الشهر أول دراسة من نوعها لفحص المريض ، تعمل مع العديد من مواقع الفحص السريري في الولايات المتحدة.

تعد الدراسة الجماعية الجاهزة للتجربة للشركة خطوة أولية لتقديم طلب عقار جديد تحقيقي (IND) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ ANPD001 ، وهو أول مرشح للتطوير العلاجي للعلاج المحتمل لمرض باركنسون مجهول السبب (PD). ستوفر دراسة الفوج الجاهز للتجربة معلومات إلى المرضى المرشحين المحتملين ويفحصهم في المرحلة 1 / 2A المخطط لها من قبل الشركة السريرية لأول تجربة سريرية للمريض لـ ANPD001. ستعلن الشركة عن مواقع فحص متعددة في الولايات المتحدة طوال فصل الربيع.

قال داميان ماكديفيت ، دكتوراه ، رئيس ورئيس مجلس إدارة ظابط هيئة رسمية. "نحن متحمسون ومتواضعون للغاية لبدء هذه المرحلة التالية خلال شهر التوعية بمرض باركنسون. هذه خطوة مهمة إلى الأمام لمجتمع المرضى ومقدمي الرعاية الصحية ومجال علم الأعصاب ".

يعد PD هو ثاني أكثر أمراض التنكس العصبي شيوعًا ، حيث يصيب حوالي مليون أمريكي وأكثر من عشرة ملايين شخص في جميع أنحاء العالم. حتى مع المعيار الحالي للعلاج بالرعاية ، يمكن للمرضى في نهاية المطاف أن يصابوا بمضاعفات حركية منهكة بسبب فقدان الخلايا العصبية الدوبامين في الدماغ ؛ ما يقرب من 50٪ يفقدون حتى قبل التشخيص.

Aspen Neuroscience هي الشركة الرائدة في تطوير بديل شخصي للخلايا يمكن أن يلغي الحاجة إلى العلاج المثبط للمناعة. يستخدم النهج خلايا iPSCs المستمدة من خلايا الجلد الخاصة بالمريض لإنتاج خلايا عصبية من الدوبامين بديلة للزرع مرة أخرى في نفس المريض. تم تطويره من خلال خزعة الجلد البسيطة ، وسيتم تقييم خلايا كل مريض للتأكد من فعاليتها المحتملة باستخدام أدوات الجينوم القائمة على الذكاء الاصطناعي ، قبل أن يتم زرعها للاستخدام السريري.