علاج أمراض القلب والأوعية الدموية الوراثية يدخل في تطور جديد

عقد الإصدار المجاني 3 | eTurboNews | إي تي إن
الصورة الرمزية ليندا هوهنهولز
كتب بواسطة ليندا هونهولز

أعلنت شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. و Skyline Therapeutics (المعروفة سابقًا باسم Geneception) ، وهي شركة للعلاج الجيني والخلايا تركز على تطوير علاجات جديدة للاحتياجات الطبية غير الملباة ، اليوم عن تعاون استراتيجي عالمي متعدد السنوات لاكتشاف وتطوير وتسويق Adeno-Associated Virus ( AAV) العلاجات الجينية لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية الوراثية.

ستعمل الشراكة على الاستفادة من منصة العلاج الجيني AAV المتكاملة من Skyline Therapeutics استنادًا إلى هندسة ناقلات الملكية وتقنية التصميم والقدرة التصنيعية لتطوير علاجات جينية مبتكرة مع التركيز على اعتلالات عضلة القلب الوراثية (DCM) ، وهي مجموعة من الأمراض المدمرة والمتقدمة تدريجيًا بدون خيارات العلاج المستهدفة.

بموجب الاتفاقية ، ستتعاون BioMarin و Skyline Therapeutics في الاكتشاف والبحث من خلال تطبيق عقار جديد تحقيقي (IND). تقدم BioMarin خبرة في تطوير العلاج الجيني وبيولوجيا القلب والأوعية الدموية ورؤى ثاقبة في الأساس الجيني للأمراض ، وتساهم Skyline بخبرتها في تطوير منتجات العلاج الجيني بما في ذلك هندسة ناقلات وتكنولوجيا التصميم وقدرات التصنيع لهذا التعاون. ستعمل كل شركة على تطوير البرامج من خلال التطوير السريري في مناطقها المحددة مسبقًا.  

دعماً لجهود البحث والتطوير الخاصة بالمشاريع التعاونية ، ستتلقى Skyline Therapeutics دفعة غير معلنة مرتبطة بالتوقيع ، والتي تشمل دفعة مقدمة واستثمارًا في رأس المال من BioMarin ، وهي مؤهلة لتلقي مدفوعات محددة مسبقًا للبحث والتطوير والمعالم التنظيمية والتجارية.

ستتمتع BioMarin بحقوق تسويق المنتجات العلاجية الناتجة عن التعاون في أراضيها ، بما في ذلك الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا اللاتينية ، وستكون Skyline Therapeutics مسؤولة عن التسويق التجاري في منطقة آسيا والمحيط الهادئ. بالإضافة إلى ذلك ، ستكون Skyline Therapeutics مؤهلة لتلقي مدفوعات الإتاوة على المبيعات المستقبلية من BioMarin في أراضيها.

قال كيفين إيجان ، نائب رئيس المجموعة ، رئيس قسم "نحن مسرورون للإعلان عما نتوقعه من تعاون مثمر في الواجهة بين نهج Skyline المبتكر لهندسة وتصميم ناقلات AAV وخبرة فريقنا المثبتة في إنشاء وتطوير العلاجات الجينية". البحث والتطوير المبكر ، من BioMarin.

"نحن متحمسون للشراكة مع Skyline Therapeutics لمعالجة هذه الأشكال الجينية لاعتلال عضلة القلب التوسعي. هذا التعاون يعزز ريادتنا في العلاج الجيني للقلب ويوسع نطاق تعاوننا في مجال البحث والتطوير ليشمل آسيا ، حيث يعاني عدد كبير من المرضى من هذه الأمراض المدمرة ". "نتطلع إلى تعزيز هذا التعاون وتقديم الأدوية التحويلية للمرضى في جميع أنحاء العالم."

"تمدد عضلة القلب هو اضطراب قلبي خطير يمكن أن تؤدي فيه التشوهات الهيكلية أو الوظيفية لعضلة القلب إلى مضاعفات مثل عدم انتظام ضربات القلب وفشل القلب ، مما يؤدي إلى مراضة ووفيات كبيرة. قال جاي هو ، كبير المسؤولين العلميين في Skyline Therapeutics ، إن الطفرات في العديد من الجينات مرتبطة بتطوير DCM ، من بين مسببات المرض الأخرى. "بالتعاون مع فريق BioMarin ، حددنا عددًا من الجينات الحرجة المرتبطة بـ DCM. يسعدنا العمل عن كثب مع BioMarin وتطبيق تقنية ناقل AAV لاستجواب هذه الأهداف الجديدة وتطوير علاجات جديدة لمرضى DCM ".

"التعاون مع BioMarin يعزز قدرات الشركتين في تطوير العلاجات الجينية. مع فريق BioMarin ، نتشارك الهدف المتمثل في العمل بالتنسيق لتطوير علاجات لأمراض القلب والأوعية الدموية الوراثية التي تلبي الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة "، قال Amber Cai ، الرئيس التنفيذي لشركة Skyline Therapeutics. "معًا ، سنستخدم العلاج الجيني لمعالجة أمراض القلب والأوعية الدموية من خلال أسلوب تعديل المرض الذي يمكن أن يغير نموذج العلاج في هذه الظروف."

عن المؤلف

الصورة الرمزية ليندا هوهنهولز

ليندا هونهولز

رئيس تحرير ل eTurboNews مقرها في eTN HQ.

اشتراك
إخطار
ضيف
0 التعليقات
التقيمات المضمنة
عرض جميع التعليقات
0
أحب أفكارك ، يرجى التعليق.x
()
x
مشاركة على ...