انقر هنا إذا كان هذا هو بيانك الصحفي!

تمديد دراسة سرطان نخاع العظام الآن

أعلنت شركة CTI BioPharma Corp. اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد مددت فترة مراجعة تطبيق الدواء الجديد (NDA) للباكريتينيب لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من المرحلة الابتدائية أو الثانوية المتوسطة أو عالية الخطورة (ما بعد كثرة الحمر الحقيقية أو كثرة الصفيحات بعد الضرورة (التليف النقوي (MF) مع عدد الصفائح الدموية الأساسي أقل من 50 × 109 / لتر. تم تمديد تاريخ إجراء قانون رسوم مستخدمي الأدوية التي تصرف بوصفة طبية (PDUFA) لمدة ثلاثة أشهر حتى 28 فبراير 2022.

طباعة ودية، بدف والبريد الإلكتروني

في الربع الثاني من عام 2021 ، منحت إدارة الغذاء والدواء مراجعة الأولوية لـ CTI's NDA للمرضى الذين يعانون من التليف النقوي (PDUFA) بتاريخ 30 نوفمبر 2021. في سياق مناقشات وضع العلامات على المنتج ، طلبت إدارة الغذاء والدواء (FDA) بيانات إكلينيكية إضافية ، والتي تم تقديمها إلى الوكالة في 24 نوفمبر 2021. في وقت سابق اليوم ، أبلغت إدارة الغذاء والدواء الشركة بأنها تعتبر تقديم البيانات بمثابة "تعديل رئيسي" لاتفاقية عدم الإفشاء ، وبالتالي تم تمديد تاريخ PDUFA لمدة ثلاثة أشهر لتوفير وقت إضافي لإجراء مراجعة كاملة تقديم. في الوقت الحالي ، لا تعرف CTI أي أوجه قصور رئيسية في التطبيق.

باكريتينيب هو مثبط جديد للكيناز عن طريق الفم بخصوصية لـ JAK2 و IRAK1 و CSF1R ، دون تثبيط JAK1. تم قبول NDA بناءً على البيانات من المرحلة 3 PERSIST-2 و PERSIST-1 والمرحلة 2 من التجارب السريرية PAC203 ، مع التركيز على قلة الصفيحات الشديدة (عدد الصفائح الدموية أقل من 50 × 109 / لتر) من المرضى المسجلين في هذه الدراسات الذين تلقوا باكريتينيب 200 مجم مرتين في اليوم ، بما في ذلك المرضى الساذجين للعلاج في الخطوط الأمامية والمرضى الذين تعرضوا مسبقًا لمثبطات JAK2. في دراسة PERSIST-2 ، في المرضى الذين يعانون من قلة الصفيحات الشديدة والذين عولجوا بـ pacritinib 200 مجم مرتين في اليوم ، كان لدى 29 ٪ من المرضى انخفاضًا في حجم الطحال بنسبة 35 ٪ على الأقل ، مقارنة بـ 3 ٪ من المرضى الذين يتلقون أفضل علاج متاح ، والتي تضمنت ruxolitinib ؛ حصل 23٪ من المرضى على انخفاض في إجمالي درجات الأعراض بنسبة 50٪ على الأقل ، مقارنة بـ 13٪ من المرضى الذين يتلقون أفضل علاج متاح. في نفس المجموعة من المرضى الذين عولجوا باستخدام pacritinib ، كانت الأحداث الضائرة بشكل عام منخفضة الدرجة ، ويمكن التحكم فيها من خلال الرعاية الداعمة ، ونادرًا ما تؤدي إلى التوقف. كما استقر تعداد الصفائح الدموية ومستويات الهيموجلوبين.

التليف النقوي (تليف نخاع العظم) هو سرطان نخاع العظم ينتج عنه تكوين نسيج ندبي ليفي ويمكن أن يؤدي إلى قلة الصفيحات وفقر الدم والضعف والتعب وتضخم الطحال والكبد. يوجد داخل الولايات المتحدة ما يقرب من 21,000 مريض مصاب بالتليف النقوي (تليف نخاع العظم) ، 7,000 منهم يعانون من قلة الصفيحات الحادة (تُعرف على أنها تعداد صفيحات الدم أقل من 50 × 109 / لتر). يرتبط قلة الصفيحات الحادة بضعف البقاء على قيد الحياة وارتفاع عبء الأعراض ويمكن أن يحدث نتيجة لتطور المرض أو من سمية الأدوية مع مثبطات JAK2 الأخرى مثل JAKAFI و INREBIC.

طباعة ودية، بدف والبريد الإلكتروني

عن المؤلف

ليندا هونهولز ، محررة eTN

تكتب ليندا هونهولز المقالات وتحررها منذ بداية حياتها المهنية. لقد طبقت هذا الشغف الفطري في أماكن مثل جامعة هاواي باسيفيك ، وجامعة شاميناد ، ومركز اكتشاف الأطفال في هاواي ، والآن TravelNewsGroup.

اترك تعليق