أعلنت شركة JW Therapeutics عن تخليص عقار جديد (IND) من إدارة المنتجات الطبية الوطنية (NMPA) في الصين لدراسة مستضد مستضد خيمري ذاتي الخلايا T (CAR-T) منتج العلاج المناعي الخلوي Carteyva® (حقن relmacabtagene autoleucel) في علاج مرضى الأطفال والشباب المصابين بابيضاض الدم الليمفاوي الحاد للخلايا B الانتكاس أو المقاوم للحرارة (r / r B-ALL).
ابيضاض الدم الليمفاوي الحاد للخلايا البائية (B-ALL) هو أكثر أنواع الأورام الخبيثة شيوعًا في الأطفال [1]. مقاومة عوامل العلاج الكيميائي التي تؤدي إلى انتكاس المرض وتطوره ، والبقاء على قيد الحياة بعد الانتكاس ضعيف في المرضى الذين يعانون من B-ALL. يمكن أن يكون العلاج الكيميائي المنقذ خيارًا ، ولكنه لا يكفي لعلاج المرض العدواني الانتكاس أو المقاوم للحرارة. كان البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل محدودًا بسبب الاستجابة الضعيفة ، وانخفاض معدل مغفرة ، وارتفاع معدل الانتكاس بعد العلاج الكيميائي الإنقاذ. في الوقت الحاضر ، لا يوجد علاج قياسي فعال لـ r / r B-ALL. برز زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي (allo-HSCT) كإستراتيجية واعدة ، ومع ذلك ، فإن معدل البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل لا يزال غير قادر على تحقيق الرضا [2]. لا يزال انتكاس المرض بعد العلاجات يمثل تحديًا كبيرًا ، ولا تزال هناك حاجة ماسة لخيارات العلاج الجديدة لإطالة البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل للمرضى الذين يعانون من r / r B-ALL.
هذه الدراسة (JWCAR029-006) هي المرحلة الأولى ، دراسة تصعيد الجرعة المفتوحة وذراع واحدة في الصين ، والتي تهدف إلى تقييم السلامة والفعالية والحركية الدوائية لـ Carteyva® في مرضى الأطفال والشباب البالغين الذين يعانون من r / r B-ALL ، وكذلك لتحديد جرعة المرحلة الثانية الموصى بها (RP2D).