أعلنت CSL Behring اليوم أن وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) قد قبلت طلب ترخيص التسويق (MAA) من أجل etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) بموجب إجراءات التقييم السريع. يعتبر Etranacogene dezaparvovec علاجًا جينيًا استقصائيًا مرتبطًا بالفيروس الخامس (AAV5) يتم إدارته كعلاج لمرة واحدة لمرضى الهيموفيليا B مع النمط الظاهري للنزيف الحاد. في حالة الموافقة عليه ، سيوفر etranacogene dezaparvovec للأشخاص الذين يعيشون مع الهيموفيليا B في الاتحاد الأوروبي (EU) والمنطقة الاقتصادية الأوروبية (EEA) أول خيار علاج جيني على الإطلاق يقلل بشكل كبير من معدل النزيف السنوي بعد ضخ واحد. من المحتمل أن يقلل التقييم المعجل من الجدول الزمني بمجرد قبول MAA للمراجعة وتقديمه لمنتج طبي عندما يُتوقع أن يكون العلاج ذا أهمية كبرى للصحة العامة ، لا سيما فيما يتعلق بالابتكار العلاجي.
قال Emmanuelle Lecomte Brisset ، رئيس الشؤون التنظيمية العالمية في CSL Behring: "كأول مرشح للعلاج الجيني للهيموفيليا B ، فإن هذا الإنجاز التنظيمي المحوري يجعل CSL Behring أقرب إلى الوفاء بوعد العلاج الجيني لمجتمع اضطرابات النزيف". "نتطلع إلى العمل مع السلطات التنظيمية لجلب الإمكانات التحويلية للعلاج الجيني للأشخاص الذين يعيشون مع هذه الحالة المنهكة والمستمرة مدى الحياة."
يتم دعم MAA من خلال النتائج الإيجابية من تجربة HOPE-B المحورية ، وهي أكبر تجربة علاج جيني في الهيموفيليا B حتى الآن. أظهر مرضى الهيموفيليا B المصنفون على أنهم يعانون من النمط الظاهري للنزيف الحاد الذي عولج بـ etranacogene dezaparvovec انخفاض معدل النزف السنوي المعدل (ABR) بنسبة 64٪ وأظهروا تفوقًا على العلاج الوقائي بعد 18 شهرًا من العلاج مقارنة بفترة 6 أشهر في الفترة. بالإضافة إلى ذلك ، كانت هناك زيادات ثابتة ودائمة في متوسط مستويات نشاط العامل التاسع (FIX). تم تصميم Etranacogene dezaparvovec خصيصًا لجعل القدرة شبه الطبيعية على تخثر الدم ممكنة من خلال معالجة السبب الأساسي للحالة: جين F9 الخاطئ الذي يسبب نقصًا في عامل التخثر IX (FIX).
قال بيل ميزانوت ، نائب الرئيس التنفيذي ، رئيس قسم البحث والتطوير و الرئيس الطبي لشركة CSL Limited. "نحن فخورون بالعمل مع uniQure لنكون في طليعة هذا التقدم العلمي الذي يهدف إلى جعل الهيموفيليا B جزءًا ثانويًا من حياة المريض بدلاً من الاهتمام المستمر."
قاد uniQure (ناسداك: QURE) التطوير السريري متعدد السنوات ، وانتقلت رعاية التجارب السريرية في الولايات المتحدة إلى CSL Behring بعد حصولها على الحقوق العالمية لتسويق etranacogene dezaparvovec. CSL Behring بصدد نقل رعاية التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي.
ما الذي يجب استخلاصه من هذه المقالة:
- "نحن فخورون بالعمل مع يونيكيور لنكون في طليعة هذا التقدم العلمي الذي يهدف إلى جعل الهيموفيليا ب جزءًا ثانويًا من حياة المريض بدلاً من أن يكون مصدر قلق دائم.
- في حالة الموافقة عليه، سيوفر إيتراناكوجين ديزابارفوفيك للأشخاص الذين يعيشون مع الهيموفيليا ب في الاتحاد الأوروبي (EU) والمنطقة الاقتصادية الأوروبية (EEA) خيار العلاج الجيني الأول على الإطلاق والذي يقلل بشكل كبير من معدل النزيف السنوي بعد ضخ واحد.
- من المحتمل أن يؤدي التقييم المتسارع إلى تقليل الجدول الزمني بمجرد قبول MAA للمراجعة وتوفيره لمنتج طبي عندما يكون من المتوقع أن يكون العلاج ذا أهمية كبيرة للصحة العامة، لا سيما فيما يتعلق بالابتكار العلاجي.
