أعلنت شركة Sionna Therapeutics اليوم عن الإطلاق الرسمي للشركة وإغلاق تمويل من الفئة ب بقيمة 111 مليون دولار. قادت الجولة OrbiMed بمشاركة صناديق استشارية من قبل T. The Rise Fund و Atlas Venture و Cystic Fibrosis Foundation. جمعت Sionna ما يقرب من 150 مليون دولار حتى الآن.
تعمل Sionna على تطوير خط أنابيب من الجزيئات الصغيرة الأولى في فئتها المصممة لاستعادة وظيفة بروتين منظم توصيل الغشاء عبر التليف الكيسي (CFTR) المعيب في التليف الكيسي ، من خلال تثبيت مجال ربط النوكليوتيدات الأول من CFTR (NBD1). السبب الرئيسي للتليف الكيسي هو الطفرة الجينية ΔF508 التي تؤثر على استقرار NBD1 ووظيفة CFTR.
في نماذج التليف الكيسي التنبؤية سريريًا في المختبر ، أظهرت الجزيئات الصغيرة المستهدفة NBD1 من سيونا ، جنبًا إلى جنب مع المعدلات التكميلية الأخرى ، إمكانية تطبيع طي ونضج واستقرار بروتين CFTR المتأثر بالطفرة الجينية ΔF508. هذا يسمح بالانتقال المناسب لـ CFTR إلى سطح الخلية والتنظيم الطبيعي لتدفق الأيونات والماء. من خلال استعادة وظيفة CFTR بالكامل للمرضى الذين يعانون من طفرة جينية ΔF508 إلى المستويات التي تظهر في خلايا الأشخاص الذين لا يعانون من التليف الكيسي ، فإن خط أنابيب سيونا لديه القدرة على تقديم أفضل فعالية في فئته وأفضل فائدة سريرية للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي.
يعتبر NBD1 هدفًا معروفًا وخاضعًا للبحث ، ولكن تم اعتباره غير قابل للتخلص منه حتى الآن. بناءً على جهودنا المركزة والتقدم المستمر في NBD1 ، نرى إمكانية تطبيع وظيفة CFTR في الغالبية العظمى من الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي ، "قال مايك كلونان ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Sionna Therapeutics. "مهمتنا في Sionna هي تحسين الصحة ونوعية الحياة بشكل كبير للأشخاص الذين لا يزالون يعانون من عواقب الحياة وعبء التعايش مع التليف الكيسي. من خلال هذا التمويل ، ونقابتنا القوية ، وفريقنا المتمرس والموهوب ، نحن متحمسون لإطلاق Sionna ونركز على تطوير المركبات الأولى من خط الأنابيب المتميز لدينا إلى العيادة ".
التليف الكيسي هو مرض وراثي خطير قد يكون قاتلًا ناجمًا عن طفرة في جين CFTR تؤدي إلى تراكم المخاط في الرئتين والممرات الهوائية ، وضعف وظيفة البنكرياس وخلل وظيفي آخر في الأعضاء يمكن أن يكون له تأثير كبير وغالبًا ما يكون شديدًا على الصحة والحياة توقع. يوجد أكثر من 100,000 شخص يعيشون مع التليف الكيسي حول العالم ، 90 ، يقدر أن 508 بالمائة منهم لديهم الطفرة الجينية ΔF1 التي تحدث داخل مجال NBD1 من CFTR. تؤدي هذه الطفرة إلى ظهور NBD508 في درجة حرارة الجسم وإضعاف وظيفة CFTR. على الرغم من توفر العلاجات المعتمدة حاليًا والتقدم الكبير الذي تم إحرازه في الأهداف الأخرى ضمن CFTR ، فإن معظم الأشخاص الذين لديهم ΔF1 لا يحققون وظيفة CFTR الكاملة. يعتبر NBDXNUMX ضروريًا لتطبيع وظيفة CFTR وإنتاج مخاط صحي يتدفق بحرية في الممرات الهوائية والجهاز الهضمي والأعضاء الأخرى.
ما الذي يجب استخلاصه من هذه المقالة:
- التليف الكيسي هو مرض وراثي خطير وربما مميت ناجم عن طفرة في جين CFTR الذي يؤدي إلى تراكم المخاط في الرئتين والممرات الهوائية، وضعف وظيفة البنكرياس وغيرها من الاختلالات في الأعضاء التي يمكن أن يكون لها تأثير كبير وشديد في كثير من الأحيان على الصحة والحياة. المتوقع.
- في نماذج CF التنبؤية سريريًا في المختبر، أظهرت جزيئات Sionna الصغيرة المستهدفة NBD1، بالاشتراك مع المعدلات التكميلية الأخرى، القدرة على تطبيع الطي والنضج واستقرار بروتين CFTR المتأثر بالطفرة الجينية ΔF508.
- من خلال استعادة وظيفة CFTR بالكامل للمرضى الذين يعانون من الطفرة الجينية ΔF508 إلى المستويات التي شوهدت في خلايا الأشخاص الذين لا يعانون من التليف الكيسي، فإن خط أنابيب Sionna لديه القدرة على تقديم أفضل فعالية في فئتها وفائدة سريرية مثالية للأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي.
