تحديث جديد للعلاج الفعال ضد الخلايا السرطانية العدوانية

أعلنت شركة Hoth Therapeutics، Inc. اليوم عن تحديثات تطوير علاجها الجديد للسرطان ، HT-KIT. نهج Hoth المبتكر ، الذي يستخدم أليغنوكليوتيد مضاد للحساسية مستقر كيميائيًا لاستهداف مجموعة الجين الورمي الأولي من خلال نسخ KIT mRNA ذات الإطارات ، يمكن أن يكون علاجًا مستهدفًا بمفرده ، أو بالاشتراك مع العوامل التي تستهدف إشارات KIT ، في علاج الأورام الخبيثة المرتبطة بـ KIT.

من خلال اتفاقية بحث علمي برعاية مع جامعة ولاية كارولينا الشمالية ، استخدم الفريق نهج تغيير إطار HT-KIT mRNA على خلايا سرطان الدم بالخلايا البدينة في المختبر ووجدوا أن تعبير بروتين KIT وإشاراته ووظيفته قد انخفض. منع العلاج بـ HT-KIT نمو الخلايا السرطانية وتسبب في موت الخلايا على مدار 72 ساعة. في نموذج فأر لسرطان الدم في الخلايا البدينة المتوافقة مع البشر ، تم تقليل نمو الورم وتسلل الأعضاء الأخرى وزاد موت الخلايا السرطانية عندما تسبب HT-KIT في تغيير إطار c-KIT mRNA.

قدّم هوث العديد من طلبات براءات الاختراع لحماية هذه الملكية الفكرية في جميع أنحاء العالم. 

"باستخدام عقار HT-KIT الخاص بنا ، فإننا نقلب إشارة السرطان الرئيسية التي تشارك في العديد من السرطانات العدوانية ، مثل كثرة الخلايا البدينة الجهازية ، وسرطان الدم بالخلايا البدينة ، وأورام اللحمة المعدية المعوية وسرطان الدم النخاعي الحاد. يتجنب نهجنا المزالق المتعلقة بطفرات KIT من خلال استهداف mRNA. إن جولتنا التالية من الدراسات قبل السريرية جارية ونحن متحمسون للاستفادة من نتائج اجتماع ما قبل IND المخطط له مع إدارة الغذاء والدواء في وقت لاحق من هذا العام ، "صرح روب كني ، الرئيس التنفيذي لهوث.

تم تعيين HT-KIT ، وهو كيان جزيئي جديد ، كدواء يتيم لعلاج كثرة الخلايا البدينة في وقت سابق من عام 2022. أكمل HT-KIT Hoth بنجاح جدوى تصنيع مادة عقار HT-KIT بالتعاون مع WuXi STA.

يُمنح تصنيف FDA للأدوية اليتيمة للعلاجات الاستقصائية التي تعالج الأمراض أو الحالات الطبية النادرة التي تؤثر على أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة. توفر حالة الأدوية اليتيمة مزايا لمطوري الأدوية ، بما في ذلك المساعدة في عملية تطوير الأدوية ، والاعتمادات الضريبية للتكاليف السريرية ، والإعفاءات من بعض رسوم إدارة الغذاء والدواء وسبع سنوات من التسويق الحصري بعد الموافقة.