وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جديد للوهن العضلي الوبيل

الوهن العضلي الوبيل هو مرض مزمن من أمراض المناعة الذاتية ، وهو مرض عصبي عضلي يسبب ضعفًا في عضلات الهيكل العظمي (وتسمى أيضًا العضلات الإرادية) والتي تزداد سوءًا بعد فترات من النشاط وتتحسن بعد فترات الراحة. يؤثر الوهن العضلي الوبيل على العضلات الإرادية ، وخاصة تلك المسؤولة عن التحكم في العين والوجه والفم والحلق والأطراف. في الوهن العضلي الوبيل ، ينتج الجهاز المناعي أجسامًا مضادة لـ AChR تتداخل مع الاتصال بين الأعصاب والعضلات ، مما يؤدي إلى الضعف. يمكن أن تسبب نوبات الضعف الشديدة مشاكل في التنفس والبلع يمكن أن تهدد الحياة.

قال بيلي دن ، مدير مكتب علم الأعصاب في مركز تقييم الأدوية والبحوث التابع لإدارة الغذاء والدواء ، "هناك احتياجات طبية كبيرة لم تتم تلبيتها للأشخاص الذين يعانون من الوهن العضلي الشديد ، كما هو الحال مع العديد من الأمراض النادرة الأخرى". "تعد الموافقة اليوم خطوة مهمة في توفير خيار علاجي جديد للمرضى وتؤكد التزام الوكالة بالمساعدة في إتاحة خيارات العلاج الجديدة للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة."

Vyvgart هي الموافقة الأولى لفئة جديدة من الأدوية. إنه جزء من الجسم المضاد يرتبط بمستقبل Fc الوليدي (FcRn) ، مما يمنع FcRn من إعادة تدوير الغلوبولين المناعي G (IgG) في الدم. يسبب الدواء انخفاضًا في المستويات الإجمالية لـ IgG ، بما في ذلك الأجسام المضادة غير الطبيعية لـ AChR الموجودة في الوهن العضلي الوبيل.

تم تقييم سلامة وفعالية Vyvgart في دراسة سريرية لمدة 26 أسبوعًا على 167 مريضًا يعانون من الوهن العضلي الشديد والذين تم اختيارهم عشوائيًا لتلقي Vyvgart أو وهمي. أظهرت الدراسة أن المزيد من المرضى الذين يعانون من الوهن العضلي الوبيل مع الأجسام المضادة استجابوا للعلاج خلال الدورة الأولى من Vyvgart (68٪) مقارنة بأولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي (30٪) على مقياس يقيم تأثير الوهن العضلي الوبيل على الوظيفة اليومية. أظهر المزيد من المرضى الذين يتلقون Vyvgart أيضًا استجابة على مقياس ضعف العضلات مقارنة بالدواء الوهمي.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا المرتبطة باستخدام Vyvgart التهابات الجهاز التنفسي والصداع والتهابات المسالك البولية. نظرًا لأن Vyvgart يتسبب في انخفاض مستويات IgG ، فقد يزداد خطر الإصابة بالعدوى. حدثت تفاعلات فرط الحساسية مثل تورم الجفن وضيق التنفس والطفح الجلدي. في حالة حدوث تفاعل فرط الحساسية ، توقف عن التسريب وابدأ العلاج المناسب. يجب على المرضى الذين يستخدمون Vyvgart مراقبة علامات وأعراض العدوى أثناء العلاج. يجب على المتخصصين في الرعاية الصحية تقديم العلاج المناسب والتفكير في تأخير إعطاء Vyvgart للمرضى المصابين بعدوى نشطة حتى يتم حل العدوى.

منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) هذا التطبيق تسميات التتبع السريع والأدوية اليتيمة. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة Vyvgart على argenx BV.