أعلنت شركة CTI BioPharma Corp أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على VONJO (pacritinib) لعلاج البالغين المصابين بالمخاطر الأولية أو الثانوية المتوسطة أو عالية الخطورة (كثرة الحمر الحقيقية أو كثرة الصفيحات التالية الأساسية) مع التليف النقوي مع عدد الصفائح الدموية أقل من 50 × 109 / لتر. VONJO هو مثبط جديد للكيناز عن طريق الفم بخصوصية لـ JAK2 و IRAK1 ، دون تثبيط JAK1. الجرعة الموصى بها من VONJO هي 200 ملغ عن طريق الفم مرتين يوميًا. VONJO هو أول علاج معتمد يلبي احتياجات المرضى المصابين بالتليف النقوي الخلوي على وجه التحديد.
قال جون ماسكارينهاس ، دكتوراه في الطب ، أستاذ مساعد ، الطب وأمراض الدم والأورام الطبية ، معهد تيش للسرطان ، كلية إيكان للطب في ماونت سيناي ، نيويورك . "التليف النقوي مع قلة الصفيحات الشديدة ، والذي يُعرَّف على أنه تعداد صفيحات الدم أقل من 50 × 109 / لتر ، ثبت أنه يؤدي إلى نتائج بقاء سيئة مقترنة بأعراض موهنة. جعلت خيارات العلاج المحدودة هذا المرض مجالًا من مجالات الاحتياجات الطبية العاجلة غير الملباة. يسعدني أن أرى أن خيار العلاج الجديد والفعال والآمن متاح الآن لهؤلاء المرضى ".
"يوجد في الولايات المتحدة ما يقرب من 21,000 مريض مصاب بالتليف النقوي (تليف نخاع العظم) ، ثلثيهم يعانون من قلة الكريات البيض (قلة الصفيحات أو فقر الدم) ، الناتج عادة عن سمية العلاجات الأخرى المعتمدة. قلة الصفيحات الحادة ، التي تُعرَّف على أنها تعداد صفيحات الدم أقل من 50 × 109 / لتر ، تحدث في ثلث إجمالي عدد سكان التليف النقوي (تليف نخاع العظم) ، ولها تشخيص سيئ بشكل خاص. بموافقة VONJO ، نحن متحمسون لأن نكون الآن قادرين على تقديم علاج جديد تمت الموافقة عليه بشكل خاص للمرضى المصابين بالتليف النقوي الخلوي السيتوبيني. لقد تم تمويلنا بالكامل من أجل الإطلاق التجاري ، عقب معاملاتنا المتعلقة بالديون والإتاوات مع DRI ، ونتطلع إلى تقديم VONJO ، أفضل علاج محتمل في فئته لمرضى التليف النقوي الخلوي ، للمرضى في غضون 10 أيام ، "قال آدم آر كريج ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة CTI Biopharma. "أود أن أشكر المرضى ومقدمي الرعاية وموظفي التجارب السريرية والمحققين الذين جعلوا التجارب السريرية لـ VONJO ممكنة. كما أنني ممتن لفريق CTI على عملهم الجاد وتفانيهم وتركيزهم على احتياجات المرضى ".
تعتمد الموافقة المعجلة على نتائج الفعالية من دراسة المرحلة 3 PERSIST-2 المحورية لـ VONJO في المرضى الذين يعانون من تليف نخاع العظم (عدد الصفائح الدموية أقل من أو يساوي 100 × 109 / لتر). تم اختيار المرضى بشكل عشوائي بنسبة 1: 1: 1 لتلقي VONJO 200 مجم مرتين يوميًا (BID) أو VONJO 400 مجم مرة واحدة يوميًا (QD) أو أفضل علاج متاح (BAT). تم السماح بعلاج مثبط JAK2 السابق. في هذه الدراسة ، في مجموعة المرضى الذين يعانون من تعداد الصفيحات الأساسية أقل من 50 × 109 / لتر والذين عولجوا باستخدام باكريتينيب 200 مجم دينار بحريني ، كان 29٪ من المرضى يعانون من انخفاض في حجم الطحال بنسبة 35٪ على الأقل مقارنة بـ 3٪ من المرضى الذين يتلقون العلاج. أفضل علاج متوفر ، والذي تضمن ruxolitinib. كجزء من الموافقة المعجلة ، يلزم CTI لوصف فائدة سريرية في تجربة تأكيدية. للوفاء بمتطلبات ما بعد الموافقة ، تخطط CTI لإكمال تجربة PACIFICA ، مع النتائج المتوقعة في منتصف عام 2025.
كانت التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا (20٪) بعد VONJO 200 مجم مرتين يوميًا هي الإسهال ونقص الصفيحات والغثيان وفقر الدم والوذمة المحيطية. كانت التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا (3٪) بعد VONJO 200 مجم مرتين يوميًا هي فقر الدم ونقص الصفيحات والالتهاب الرئوي وفشل القلب وتطور المرض والحمى وسرطان الخلايا الحرشفية للجلد.
ما الذي يجب استخلاصه من هذه المقالة:
- في هذه الدراسة، في مجموعة المرضى الذين لديهم عدد أساسي من الصفائح الدموية أقل من 50 × 109 / لتر والذين تم علاجهم باستخدام باكريتاينيب 200 ملغم BD، كان لدى 29٪ من المرضى انخفاض في حجم الطحال بنسبة 35٪ على الأقل مقارنة بـ 3٪ من المرضى الذين يتلقون العلاج. أفضل علاج متاح، والذي يشمل روكسوليتينيب.
- بموافقة VONJO، يسعدنا أن نكون قادرين الآن على تقديم علاج جديد معتمد خصيصًا للمرضى الذين يعانون من التليف النقوي السيتوبيني.
- وافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) على VONJO (pacritinib) لعلاج البالغين الذين يعانون من التليف النقوي المتوسط أو عالي الخطورة الأولي أو الثانوي (ما بعد كثرة الحمر الحقيقية أو كثرة الصفيحات بعد الأساسية) مع عدد الصفائح الدموية أقل من 50 × 109 / لتر.
