أعلنت شركة Rigel Pharmaceuticals ، Inc. اليوم عن نشر بيانات في المجلة الأمريكية لأمراض الدم من الدراسة السريرية المفتوحة ، متعددة المراكز ، المرحلة 2 من فوستاماتينيب لدى البالغين المصابين بفقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي للأجسام المضادة الدافئة (wAIHA) والذين فشلوا في علاج سابق واحد على الأقل. تُظهر البيانات المنشورة أن الفوستاماتينيب ، وهو مثبط للطحال الفموي التيروزين كيناز (SYK) ، يزيد بسرعة وبشكل دائم من مستويات الهيموجلوبين (Hgb) ، مع استجابات Hgb ذات مغزى سريريًا لوحظت في ما يقرب من نصف المرضى ، وملف تعريف للسلامة والتحمل يتوافق مع الموجود تمت دراسة قاعدة بيانات سلامة فوستاماتينيب للمرضى عبر برامج أمراض متعددة. المنشور ، بعنوان "فوستاماتينيب لعلاج فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي للأجسام المضادة الدافئة: المرحلة الثانية ، دراسة متعددة المراكز ، مفتوحة التسمية" ، متاح على موقع المجلة الإلكترونية.
قال راؤول رودريغيز ، رئيس Rigel والرئيس التنفيذي لـ Rigel: "النتائج التي لوحظت في دراستنا في المرحلة 2 في فقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ تعزز إمكانات fostamatinib لمساعدة المرضى الذين يعانون من اضطراب الدم النادر والخطير الذين لا يتم اعتماد علاجات تستهدفهم حاليًا". ضابط. "إذا تمت الموافقة عليه ، فإن fostamatinib لديه القدرة على أن يكون العلاج الأول في السوق للمرضى الذين يعانون من WAIHA في عام 2023 وسيكون المؤشر الثاني المعتمد لـ fostamatinib."
قيمت دراسة المرحلة الثانية الاستجابة للفوستاماتينيب عند 2 مجم مرتين يوميًا (مرتين يوميًا) في المرضى البالغين المصابين بـ WAIHA وانحلال الدم النشط مع Hgb أقل من 150 جم / ديسيلتر والذين فشلوا في علاج سابق واحد على الأقل. كانت نقطة النهاية الأولية هي Hgb أكبر من 10 جم / ديسيلتر مع زيادة ≥10 جم / ديسيلتر من خط الأساس بحلول الأسبوع 2 دون العلاج الإنقاذي أو نقل خلايا الدم الحمراء. أظهرت الدراسة أن 24٪ (46/11) من المرضى حققوا نقطة النهاية الأولية ، مع مستجيب واحد متأخر في الأسبوع 24 (إجمالي 1 مستجيبًا [30٪]). تم الكشف عن زيادات في Hgb الوسيط في الأسبوع 12 واستمرت مع مرور الوقت. كانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا هي الإسهال (50٪) ، التعب (2٪) ، ارتفاع ضغط الدم (42٪) ، الدوخة (42٪) ، والأرق (27٪). كانت AEs قابلة للإدارة ومتسقة مع قاعدة بيانات سلامة fostamatinib لأكثر من 27 مريض عبر أمراض متعددة (التهاب المفاصل الروماتويدي ، سرطان الغدد الليمفاوية B ، COVID-23 ، ونقص الصفيحات المناعي (ITP)). لم يتم الكشف عن إشارات أمان جديدة.
ما الذي يجب استخلاصه من هذه المقالة:
- أعلنت اليوم عن نشر البيانات في المجلة الأمريكية لأمراض الدم من المرحلة الثانية من الدراسة السريرية المفتوحة متعددة المراكز لعقار فوستاماتينيب لدى البالغين المصابين بفقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي (wAIHA) والذين فشلوا في علاج سابق واحد على الأقل.
- توضح البيانات المنشورة أن فوستاماتينيب، وهو مثبط فموي لتيروزين كيناز الطحال (SYK)، أدى إلى زيادة مستويات الهيموجلوبين (Hgb) بسرعة وبشكل دائم، مع ملاحظة استجابات Hgb ذات مغزى سريري في ما يقرب من نصف المرضى، وملف تعريف للسلامة والتحمل يتوافق مع المعايير الحالية. تمت دراسة قاعدة بيانات سلامة فوستاماتينيب للمرضى عبر برامج أمراض متعددة.
- قامت دراسة المرحلة الثانية بتقييم الاستجابة للفوستاماتينيب بجرعة 2 ملغ مرتين يوميًا (مرتين يوميًا) لدى المرضى البالغين المصابين بـ waAIHA وانحلال الدم النشط مع Hgb أقل من 150 جم / ديسيلتر والذين فشلوا في علاج سابق واحد على الأقل.
